组成中重用地黄滋阴补肾、益精填髓，为君药；山茱萸滋肾益肝，山药滋肾补脾，助地黄滋补肾阴，知母清虚热、滋肾阴，黄柏清肾中伏火、坚肾阴，助地黄以滋阴降火，四药共为臣药；茯苓渗脾湿，泽泻泻肾降浊，丹皮清热凉血，三药合用，使补中有泻，补而不腻，共为佐药。诸药合用，以达到滋阴降火之功效。
糖尿病在中医辩证中属消渴症的范畴。肾阴亏虚型消渴症多表现出尿频量多、浊如膏脂、腰膝酸软、手足心热、头晕耳鸣、多梦遗精、乏力肤燥、舌红少苔，而知柏地黄丸能滋阴补肾、清热泻火，能有效缓解上述症状，同时现代研究也发现知柏地黄丸也具有降低血糖的作用。
淋证是以小便频数短涩、淋沥刺痛、小腹拘急隐痛为主症的疾病，西医学中的泌尿系统感染、尿路结石、前列腺炎、尿道综合征等具有淋证表现的疾病，均可参考淋证治疗。
淋证的主要病机均为肾虚，伴有膀胱湿热，治法滋肾清热通淋。知柏地黄丸滋阴清热，可用于治疗阴虚火旺所致的热淋。
女性更年期综合征属中医辩证中的绝经前后诸症的范畴，是指女性在绝经前后出现烘然而热、面赤汗出、烦躁易怒、失眠健忘、精神倦怠、头晕目眩、心悸耳鸣、腰酸背痛、手足心热等症状，多与肾虚及肝郁有关，采用知柏地黄丸滋肾阴、清虚热，配合疏肝解郁的药物或雌激素类药物，能有效缓解上述症状。
骨质疏松症多见于老年人及绝经期女性，是一种以骨量减少、骨脆性及骨折危险性增加的一类疾病。
中医认为肾主骨，肾为先天之本，肾亏则髓空、骨不营养而瘦弱，所以骨质疏松在中医中多于肝肾不足有关，具体又可分肾阴及肾阳亏虚。
其中肾阴亏虚型的骨质疏松又可表现出腰膝酸软、五心烦热、潮热盗汗、头晕耳鸣、口干舌燥等症，可采用知柏地黄丸滋补肾阴进行治疗。
复发性口腔溃疡是口腔常见疾病，病因多种，其特点为周期性及病程缠绵，中医辩证属口疮的范畴，其中一种病因为阴虚火旺所致，具体表现为溃疡大小不等，色红稍淡，周围红肿，灼热疼痛，易反复发作，伴有口干咽燥、头晕耳鸣、腰膝酸软、失眠多梦、手足心热等，而知柏地黄丸滋阴降火，对于口腔溃疡属阴虚火旺者能起到对因治疗的作用。
鼻干燥症，类似萎缩性鼻炎，主要表现出鼻腔黏膜干燥、鼻甲萎缩、鼻气腥臭、嗅觉障碍，是一种发展缓慢的鼻腔慢性炎性疾病，中医认为鼻干燥主要是由于阴虚肺燥、津液枯涸、鼻失濡养所致，而肾阴不足也会导致肺津减少，所以肾阴亏虚同样也是鼻干燥症的病因之一。
六味地黄滋补肾阴，肾阴充盈则肺津充沛，鼻也可到濡养，所以也可采用知柏地黄丸治疗鼻干燥症。
